国家科技重大专项启动，推动治疗帕金森病的iPSC创新药早日上市

今天想聊一个正在深刻改变医学版图的前沿赛道——iPSC衍生细胞治疗。就在最近，一场国家科技重大专项启动会在北京举行，主角是一款名为“XS411注射液”的通用型iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞新药，专门用于治疗帕金森病。这个项目由上海企业士泽生物牵头，联合了同济大学、中国食品药品检定研究院、北京天坛医院、北京协和医院等顶级机构。目标很明确：为我国约500万帕金森病患者提供一种全新的治疗选择。目前，XS411注射液已经进入Ⅱ期临床研究阶段，它的终极使命，是成为我国首个获批上市的通用型iPSC衍生细胞治疗帕金森病的创新药。

先来解释一下iPSC是什么。它的全称是“诱导性多能干细胞”。通俗点说，这项技术就像是给已经“定型”的体细胞施加一道“返老还童”的魔法——通过导入特定的转录因子，将终末分化的细胞（比如皮肤细胞或血细胞）重编程为具有分化潜能的多能干细胞。这些细胞在基因表达、表观遗传状态、倍增和分化能力上，与胚胎干细胞几乎一样，但最关键的区别在于：它绕开了胚胎干细胞绕不开的伦理争议。而且，它的来源细胞更容易获取，比如外周血或皮肤样本。所以，近年来iPSC已经成为多能干细胞治疗产品研发的主力方向。

不过，这里必须区分一下技术路线。传统的细胞治疗，往往是“自体”模式——每一名患者都需要单独制备专属的细胞产品，周期长、成本高，想大规模推广几乎不可能。但XS411走的是“异体通用型”路线。这意味着，它不需要为每个患者量身定制，而是可以实现标准化生产、质量一致性控制，进而规模化供应。说白了，就是让更多患者有机会用上，而不是少数人的“专属福利”。

通用型iPSC产品制备和治疗过程

对于帕金森病患者来说，传统的药物和脑深部电刺激（DBS）虽然能改善症状，但始终无法阻止多巴胺能神经元的持续退变，更谈不上神经功能的重建。而iPSC技术的逻辑完全不同——它可以将健康供体或患者的体细胞逆转为多能干细胞，再定向分化为健康的神经细胞，然后移植到患者脑内，替代那些已经退变的神经元。简单说，就是从病根上修复，而不是单纯地“控制症状”。

正是因为看到了这种前沿技术的巨大潜力，2024年，毕业于北京大学的李翔博士创立了士泽生物，团队聚焦于帕金森病、渐冻症、脊髓损伤、帕金森型多系统萎缩等一系列神经系统疾病，目标是开发出规模化、低成本的干细胞治疗方案。进展相当迅速——去年1月和4月，XS411先后拿到了美国FDA和中国国家药监局的注册临床试验批准，实现了“中美双批”。

这次国家科技重大专项启动会上，北京天坛医院的冯涛教授公布了Ⅰ期临床研究成果：多名帕金森病患者在移植后随访中，“关期”（即药物效果不佳的时期）的MDS-UPDRS Ⅲ运动评分、“开期”时间以及生活质量评分，都比移植前有了显著改善。更重要的是，所有患者都没有出现与移植干细胞相关的不良事件。分子影像检查也证实，移植的细胞已经在脑内定植、存活、分化，并具备了合成和代谢多巴胺的能力——这一步，非常关键。

国家科技重大专项启动会近日在北京举行。

李翔博士还提到，这一赛道的全球竞争已经相当激烈。去年，拜耳旗下的BlueRock公司研发的通用型iPSC衍生细胞产品进入关键临床阶段；今年，日本更是附条件批准了全球首个iPSC衍生细胞治疗帕金森病产品上市，并将其纳入了医保。面对这样的全球赛跑，中国正在加速追赶。国家科技重大专项的启动实施，不仅将加快XS411的临床开发和产业化进程，更标志着我国通用型iPSC衍生细胞治疗帕金森病进入了国家战略攻关的新阶段。这意味着，我们有望为全球再生医学贡献一份中国原创的解决方案。