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“中国方案关键指标明显优于美日”

中国团队在帕金森病干细胞治疗领域国际领先,其细胞植入后转化为多巴胺能神经元的比例高达80%至90%,患者症状改善快且疗效持久。国内患者基数大加速临床招募,随访显示患者脑内多巴胺功能增强已持续超18个月。专家呼吁审慎乐观,需更多临床数据评估长期效果。

近年来,被视为“仅次于阿尔茨海默病”的第二大神经退行性疾病——帕金森病,正成为全球医学界竞相争夺的下一个“攻坚高地”。香港《南华早报》5月20日的报道指出,在该病的干细胞治疗领域,中国团队正展现出领跑美国、日本等国际竞争对手的态势。

“我们的细胞植入人体后,转化为多巴胺能神经元的比例能达到80%到90%,而目前其他国际团队公开的数据普遍低于25%。”中盛溯源生物科技股份有限公司首席科学家俞君英在采访中透露。她解释,这正是许多受试者在接受其治疗后能快速出现明显改善,且疗效维持时间更长的关键原因。“从一开始,我们就摒弃了上一代技术,升级了生产工艺,也因此获得了多项专利。”


帕金森病患者的手 社交媒体

帕金森病的核心病理在于大脑中负责分泌多巴胺的神经元死亡或功能失常,导致多巴胺水平不足,进而引发震颤、动作迟缓等症状。长期以来,药物和脑深部电刺激等疗法虽能缓解症状,却无法真正逆转神经元损伤,且往往需要长期复杂的管理。因此,能够补充受损神经元的干细胞疗法,被视为未来实现根本性治疗的重要突破方向。

其核心原理,是利用诱导多能干细胞定向分化为专门分泌多巴胺的神经元,以期重建患者受损的大脑神经网络。在这一前沿赛道上,中盛溯源声称其研发成果已处于国际领先水平。

从实验室到临床的领跑者

中盛溯源由俞君英与张颖于2016年在合肥联合创立。俞君英本人是全球iPSC技术早期突破的亲历者之一——2007年,日本的山中伸弥与美国的詹姆斯·汤姆森团队几乎同时完成了首例人体iPSC诱导,相关成果分别发表于《细胞》与《科学》杂志,而俞君英当时正是汤姆森团队的成员。2015年底,她选择回国创业,旨在推动这项技术真正走向临床。

目前,全球帕金森病干细胞疗法的主要竞争者集中在中国、日本和美国。日本京都大学教授高桥淳团队研发的候选疗法已于今年3月获得日本有条件批准;跨国制药巨头拜耳旗下的美国公司蓝岩治疗,则已将相关疗法推进至三期临床试验阶段。

然而,在俞君英看来,中国团队不仅在技术指标上占优,临床推进速度也更快。中盛溯源表示,其疗法引发的免疫排斥反应较低,有利于细胞在脑内长期存活。现有最长随访数据显示,患者脑内增强的多巴胺功能已持续超过18个月,且未见明显衰退。

临床优势与理性期待

除了技术层面的进展,中国在临床研究方面还拥有一个显著优势:庞大的患者群体。美国帕金森病协会数据显示,全球患者约超1000万,其中中国患者超过500万。这一基数使得患者招募速度大大加快。

公司联合创始人张颖透露,自2025年4月起的12个月内,他们已招募近40名患者入组。相比之下,美国的蓝岩治疗在一期和二期试验中总共仅招募了12名患者,其三期试验的首名患者直到去年10月才入组。

另据《南华早报》此前报道,中国科学技术大学附属第一医院施炯教授团队正在合肥开展中盛溯源疗法的一期临床试验。施教授介绍,自去年年中启动以来,已入组的6名患者运动功能均得到快速改善,脑内多巴胺信号也显著增强并保持稳定。

尽管前景令人鼓舞,业内专家也呼吁保持理性。北京协和医院神经科主任医师王含提醒,目前全球所有团队仍处于数据积累阶段,对于积极结果应持审慎乐观态度,避免过度炒作。她补充道,未来各团队持续积累的临床数据,将有助于从不同角度更全面地评估该疗法的长期效果与潜在价值。

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