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活力中国调研行|“大脑秘境”如何让患者“遇见光”

北京脑科学与类脑研究所研发的“北脑一号”脑机系统使瘫痪患者恢复运动功能,基因疗法GA002治疗难治性癫痫、GA001助盲人恢复视觉,三大成果贯通基础研究与产业转化,为患者带来新希望。

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    要说人体最精密、最神秘的器官,非大脑莫属。

    阳光明媚的午后,我们走进位于北京昌平的北京脑科学与类脑研究所。金色的光线透过玻璃洒进实验室,一项项深耕脑科学前沿的探索,正持续推进并加快走进病房,为患者带去希望与光亮。

    “别看这片电极轻薄柔软,却能搭建起大脑与外部世界的‘沟通桥梁’。”北京脑科学与类脑研究所仪器仪表中心主任张垒,向记者展示了自主研发的“北脑一号”智能脑机系统核心部件。

    这枚薄如蝉翼、不足手掌一半大小的柔性电极,贴敷在硬脑膜上后,“北脑一号”就能采集128通道的脑电波信号,解码大脑意图,实现“意念”控制“动作”——让运动、言语障碍患者重新成为身体的主人。

    张垒介绍,一名脊髓损伤四肢瘫痪患者,去年2月植入“北脑一号”后,不仅成功实现了脑控机械臂、肌肉刺激装置、电脑光标,上肢也逐步出现康复进展。另一名胸腰椎段脊髓损伤导致下肢截瘫已有5年的患者,在植入“北脑一号”3个月后,从彻底瘫痪的完全性脊髓损伤逐渐恢复为不完全性脊髓损伤。这一结果,直接改写了晚期脊髓损伤功能不可逆的传统医学定论。

    据介绍,今年“北脑一号”将完成全部注册临床试验入组,明年申报医疗器械注册证。与此同时,采用不同技术路线的高性能侵入式脑机系统“北脑二号”,也已进入大动物试验阶段,今年年底将开启临床验证。


    图为北京脑科学与类脑研究所内展出的“北脑一号”智能脑机系统模型。(受访者供图)

    从“读懂”到“治愈”:基因疗法的新突破

    如果说脑机接口技术让患者重获“行动与表达”的自由,那么研究所罗敏敏研究员的成果转化企业——健达九州的原创基因疗法,则让难治性癫痫等患者有望实现“临床治愈”。

    “这款GA002注射液,不久前刚获得临床试验许可,用于治疗病灶明确却难以用药物控制的局灶性难治性癫痫。”健达九州公司副总经理于涛表示,这是基于“化学遗传学”原理治疗该适应症的基因疗法,在国际上处于领先水平,也证明了中国有能力做出越来越多的原创新药。

    在“看见光”这件事上,公司同样在积极探索。依托“光遗传学”技术,自主研发的GA001注射液,旨在为视网膜色素变性致盲患者有效改善视力。目前已有10余位患者接受治疗,均实现不同程度的视觉恢复。该药物同步获得中美两国临床研究许可,国际化研发进程也随之开启。

    于涛透露,GA001注射液的问世,源自2024年该研究所罗敏敏团队发现的一种新型光敏蛋白——视蛋白5。“这一发现并没有止步于论文。我们接过了这场科学接力的关键一棒,以精密的腺相关病毒为载体,将编码该光敏蛋白的基因,递送至患者眼底的视网膜神经节细胞中。”他说。

    从原理到临床,每一步都是在“无人区”中摸索。攻坚克难的过程中,基础科研与产业转化团队始终并肩而坐、共同优化方案,让最尖端的脑科学发现,转化为世界领先的治疗方案。

    贯通“最先一公里”与“最后一公里”

    探索脑科学从原始创新到产业转化的中国路径,正是北京脑科学与类脑研究所自2018年成立以来肩负的重要使命。目前,研究所已引进高水平科学家40位,获批17项研究者发起的临床试验,其中脑机接口与基因治疗失明、癫痫药物3项已进入注册临床阶段。

    北京脑科学与类脑研究所的实践,是北京发挥科教人才优势、把基础研究的“最先一公里”与产业转化的“最后一公里”贯通起来的生动缩影。

    从今年1月北京发布中试平台新政策,对人工智能、医药健康等国际引领产业新建中试平台最高补助1亿元,到今年4月北京市教委、市科委等部门先后发布促进首都高校科技成果转化的若干措施、支持校(院)企合作平台建设工作措施——一系列政策文件密集出台,推动创新链和产业链无缝衔接。

    有仰望星空、攻坚未知的高度,更有守护生命、温暖人心的温度。

    根植北京这片创新沃土,科技的种子不断生根发芽。更多源自中国的治疗方案正走向世界,重燃更多患者的人生光亮。(记者潘洁、余佩璇、鲍赫)

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