干细胞疗法缓解一种自身免疫疾病超15年

干细胞疗法让罕见自身免疫病患者病情缓解超过15年

一项长达15年的随访结果近日公布：两位罹患罕见自身免疫疾病的患者，在接受干细胞移植后，病情稳定缓解超过15年。这个积极信号意味着，该疗法值得开启更大规模的临床试验。相关论文发表于《细胞》旗下《Med》杂志。

两位患者所患的是一种严重甚至可能致命的疾病——视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）。病因简单说就是：免疫系统“认错了人”，错误地产生抗体，疯狂攻击脊髓以及连接眼睛与大脑的视神经。症状每次持续数天到数月不等，表现为眼痛、视力丧失、呕吐，乃至手臂和腿部无力或瘫痪。目前的常规疗法需要持续用药来预防发作，但在这两名患者身上，药物完全无效。

这次试验中采用的疗法是“异基因造血干细胞移植”，供体干细胞取自他人的血液。该疗法此前已用于治疗某些癌症、镰状细胞病等血液疾病，但这是第一次被用来对抗NMOSD。

移植前，两人还接受了一个短暂疗程的抗体与免疫抑制药物，目的是清除免疫系统中那些会产生攻击性抗体的B细胞——相当于先清理“叛军”。

结果令人振奋：移植后，两名患者体内不再产生与NMOSD相关的抗体，免疫系统重新恢复健康。男性患者的神经功能得到改善，不仅回归正常生活，还拥有了两个孩子；女性患者双臂的活动能力比治疗前显著提高，而且不再需要依靠药物缓解症状。

团队解释说，这种疗法相当于把患者整个免疫系统“推倒重建”，而传统的使用患者自身干细胞的方法，只是对免疫系统进行“重置”。另外，该疗法所用的干细胞取自供体血液，相比从骨髓中采集，创伤更小。

当然，必须承认的是，这项研究样本量很小，目前尚不清楚干细胞移植是否对每一位NMOSD患者都有益。找到合适的供体也是一大挑战。即便如此，这项研究仍为启动临床试验提供了有力依据。

团队也坦承，两名患者均出现了一些副作用，包括淋巴结肿大、需要治疗的抗体缺乏，以及膀胱癌。干细胞移植后继发癌症并不罕见，必须在风险与症状改善、生活质量提升之间仔细权衡。而且，移植本身也存在风险，术后感染是与该疗法相关的第二大常见死因。因此，这种手术现阶段仅适用于那些标准治疗无效，或同时患有其他自身免疫性疾病的年轻患者。